Unidad Didáctica 4: La Revolución Genética y la Bioética

1. Genética Básica

1.1. La Revolución Genética

La genética es la rama de la biología que estudia la herencia y la variación de los caracteres transmisibles de generación en generación, así como el material hereditario en todos sus aspectos.

El nacimiento de la genética como ciencia se sitúa en torno a 1900, con el reconocimiento de los trabajos llevados a cabo por Gregor Mendel. Esta ciencia ha dado un gran avance con el descubrimiento de la estructura del ADN en 1953 por Watson y Crick, y en la actualidad sigue avanzando de forma extraordinaria con la terapia génica, la clonación, la producción de organismos transgénicos, etc., presentando posibilidades que hace solo unas décadas eran inimaginables.

1.2. Conceptos Básicos de Genética

Para comprender el proceso de la herencia biológica, es preciso definir los conceptos básicos de la genética:

• Gen: Es la unidad básica de la herencia de los seres vivos. Desde el punto de vista molecular, un gen es un fragmento de ADN que lleva la información para la síntesis de una proteína. También se llama gen al fragmento de ADN que lleva la información para un carácter.
• Genoma: Es el conjunto de genes de un organismo.
• ADN: Desde el punto de vista químico, el ADN es un polímero de nucleótidos, es decir, un polinucleótido.

Cada nucleótido está formado por tres unidades:

• Una molécula de azúcar llamada desoxirribosa.
• Un grupo fosfato.
• Uno de cuatro posibles compuestos nitrogenados llamados bases: adenina (abreviada como A), guanina (G), timina (T) y citosina (C).

El ADN se presenta como una doble cadena de nucleótidos, en la que las dos hebras o cadenas son complementarias y están unidas entre sí por las bases nitrogenadas por unas conexiones denominadas puentes de hidrógeno, de manera que la adenina se une siempre a la timina y la guanina se une siempre a la citosina.

La información genética está codificada y viene determinada por la secuencia de bases nitrogenadas.

El ADN, como lleva toda la información genética imprescindible para que la célula pueda funcionar, se encuentra protegido dentro del núcleo y no sale nunca de él para que no se dañe ni se altere su información. Para que la información que contiene el ADN pueda ser utilizada por la maquinaria celular, debe copiarse en primer lugar en unas cadenas de nucleótidos, más cortas y con unas unidades diferentes, llamados ARN.

La estructura primaria del ARN es similar a la del ADN, excepto por la sustitución de desoxirribosa por ribosa y de timina por uracilo. La molécula de ARN está formada, además, por una sola cadena.

Como el ADN, el ARN está formado por una cadena de nucleótidos. Cada uno está formado por:

• Una molécula de un azúcar llamado ribosa.
• Un grupo fosfato.
• Una base nitrogenada. Hay cuatro tipos: adenina, guanina, uracilo y citosina. La adenina es complementaria con el uracilo y la guanina es complementaria con la citosina.

Hay tres tipos de ARN:

• El ARN mensajero se traducirá en los ribosomas para formar una proteína.
• El ARN ribosómico, que forma parte de los ribosomas y que se encarga de leer el mensaje que trae el ARN mensajero.
• El ARN transferente, que trae a los ribosomas los aminoácidos que van a unirse para formar la nueva proteína.

Cuando la célula se va a dividir es necesario duplicar su ADN. Este proceso se llama replicación y tiene lugar dentro del núcleo.

El proceso por el que un trozo de una de las cadenas de ADN es copiada para formar el ARN se llama transcripción y tiene lugar en el núcleo. Una vez formado, el ARN saldrá al citoplasma y tendrá que ser traducido en un proceso llamado traducción, que ocurre en el citoplasma. La información se traduce dando lugar a una proteína, la que indica el mensaje del ARN.

La información contenida en el ARN mensajero ha de ser leída y traducida en los ribosomas. Se interpreta usando el código genético.

Por ejemplo, el triplete o codón GUA se traduce por el aminoácido valina y el triplete CAU por el aminoácido histidina.

La información viene determinada por las bases nitrogenadas. A las bases de tres nucleótidos (triplete) se le llama codón y lleva información específica para un aminoácido.

El ARN transferente que lleva el codón complementario, llamado anticodón, llevará el aminoácido correspondiente al ribosoma para formar la proteína.

Ver vídeo de la traducción del ADN: http://recursos.cnice.mec.es/biosfera/alumno/2bachillerato/genetica/actividad18b.htm

Ejemplo de transcripción y de traducción:

Cada gen contiene toda la información para la síntesis de una proteína concreta. Cuando nuestro cuerpo precisa de una determinada proteína, se pone en marcha el mecanismo para llevar a cabo su síntesis. El primer paso es la transcripción del fragmento de ADN con el mensaje para dicha proteína, formando el ARN mensajero correspondiente. Proceso que se lleva a cabo en el núcleo. Este ARN mensajero así formado sale del núcleo al citoplasma y se dirige hacia los ribosomas, que son los orgánulos celulares encargados de traducir su mensaje, que viene codificado, y fabricar la proteína que dicho mensaje indica, necesitando para ello la acción de los ARN transferentes que van trayendo los aminoácidos.

1.3. El Genoma Humano

El genoma humano es el conjunto de genes que tiene el ser humano. Contiene toda la información necesaria para el desarrollo básico del ser humano completo.

En la especie humana, el genoma se empaqueta formando 46 cromosomas: 23 procedentes del padre y 23 procedentes de la madre. Los 46 cromosomas se agrupan en parejas, de las cuales 22 corresponden a cromosomas que no llevan información sobre los caracteres sexuales, son los llamados autosomas, y una a los cromosomas sexuales. Estos últimos son idénticos en las mujeres (XX), mientras que en los hombres (XY), uno de ellos, el llamado cromosoma Y, es más reducido.

Se llama cariotipo al conjunto de los cromosomas de una especie.

El Proyecto Genoma Humano fue un proyecto internacional coordinado con la finalidad de localizar y secuenciar todos los genes que constituyen el genoma humano. Fue iniciado en 1990 y se concluyó en 2003, al obtenerse la información del genoma humano completo.

Se espera que el conocimiento del genoma humano permita una serie de avances, sobre todo en medicina, por ejemplo:

• Nuevas formas de prevenir, predecir, diagnosticar y tratar un gran número de enfermedades de transmisión genética.
• La posibilidad de evitar o retrasar la aparición de patologías o enfermedades.
• El diseño de fármacos para grupos de población que comparten determinadas secuencias en su genoma.

Hay una serie de consecuencias éticas, legales y sociales que se derivan del conocimiento del genoma humano. Hay que valorar la conveniencia de permitir tomar decisiones fundamentadas en informaciones que, en muchas ocasiones, solo son una probabilidad, como por ejemplo la tendencia a padecer una determinada patología. Derechos como la intimidad, la no discriminación, la dignidad de la persona, etc., pueden verse comprometidos con la información obtenida mediante el Proyecto Genoma Humano.

2. Ingeniería Genética

Las proteínas de coagulación del suero sanguíneo, como el factor VIII, imprescindibles para tratar a los enfermos de hemofilia, o la hormona del crecimiento o somatotropina, que se administra para combatir el enanismo, o la insulina, hormona necesaria para regular los niveles de azúcar en sangre y que deben tomar los diabéticos, son algunas de las sustancias de nuestro organismo que ya se obtienen de forma rutinaria y en cantidades industriales por ingeniería genética en los laboratorios de biotecnología.

Hasta hace bien poco, los biólogos se veían obligados a exprimir cientos de hipófisis de cadáveres humanos para hacerse con unas gotas de la hormona del crecimiento, procesar litros de sangre con el fin de aislar los factores de coagulación y a extraer la insulina de un gran número de páncreas de vacas o de cerdos. Estos productos así obtenidos, además de lo costoso y laborioso que resultaba su obtención, corrían el riesgo de estar contaminados por algún agente infeccioso. Ahora, sin embargo, gracias a las técnicas de la ingeniería genética, los científicos son capaces de reprogramar bacterias, levaduras y células de mamíferos, insectos y vegetales para que fabriquen a gran escala proteínas del organismo humano escasas o difíciles de extraer, y además, con una pureza prácticamente absoluta.

La ingeniería genética se define como el conjunto de técnicas que permiten manipular el material genético de un ser vivo, es decir, modificar genes.

Esta manipulación consiste básicamente en:

• Introducir nuevos genes en un genoma.
• Eliminar genes ya existentes en un genoma.
• Modificar la información contenida en un gen determinado.
• Transferir genes entre especies distintas.

Las nuevas combinaciones genéticas se introducen en organismos capaces de transmitirlas a las generaciones siguientes. También se denomina tecnología del ADN recombinante, ya que la mayoría de las técnicas se basan en recombinar fragmentos de ADN.

2.1. Instrumentos de la Ingeniería Genética

Para obtener combinaciones nuevas del material hereditario, es necesario utilizar:

1. Enzimas de restricción: Son un tipo de proteínas que pueden reconocer un fragmento específico de ADN y cortarlo. Mediante diferentes enzimas de restricción podemos obtener distintos fragmentos de ADN. Cada enzima de restricción reconoce una secuencia específica de nucleótidos y corta en ese punto cada una de las cadenas de ADN. Los extremos libres que quedan se llaman extremos pegajosos, porque pueden unirse a otros fragmentos de ADN que hayan sido cortados por la misma enzima de restricción.

En los siguientes dibujos puede verse cómo actuarían estas enzimas:

2. Ligasas: Son otras enzimas (un tipo de proteínas) que son capaces de unir los pedazos de ADN, es decir, son las que unen los bordes pegajosos que previamente fueron cortados por las enzimas de restricción. La combinación de estas dos enzimas pone en manos de los científicos las herramientas de corte y pegado de fragmentos de ADN a voluntad.
3. Vectores: El introducir el ADN manipulado en una célula no puede hacerse directamente, sino que se necesita un vector, o sea, un agente capaz de atravesar la membrana de la célula y depositar allí el gen (fragmento de ADN) elegido.

Los vectores introducen el ADN manipulado en la célula que se quiere modificar o en las llamadas células hospedadoras, que son células en las que se va a introducir el nuevo gen o fragmento de ADN modificado para producir muchas copias del mismo. Es decir, en las que se va a clonar dicho gen. Las células hospedadoras suelen ser bacterias y entre ellas la más utilizada es Escherichia coli.

Los vectores de clonación son pequeñas moléculas de ADN que tienen capacidad para autorreplicarse dentro de las células hospedadoras.

Se utilizan con frecuencia dos tipos de vectores de clonación:

• Plásmidos
• Virus
• Plásmidos: Son moléculas de ADN circular que tienen las bacterias además del cromosoma bacteriano.

Se trata de introducir el nuevo fragmento de ADN (gen) deseado en el plásmido. Para ello, se corta el plásmido con las mismas enzimas de restricción que cortaron el ADN para sacar el gen deseado, se une este gen con las ligasas y se forma un plásmido recombinado (ADN del plásmido junto con el ADN del gen introducido). A continuación, se introduce el plásmido en el organismo en el que queremos introducir dicho gen. Si este organismo es una bacteria que actúa de huésped, podemos cultivarla y obtener muchas bacterias con el nuevo gen. De esta forma tenemos muchas copias del gen.

Así, por ejemplo, se ha logrado introducir el gen que tiene la información para la síntesis de la insulina en bacterias, se han cultivado y se han obtenido gran cantidad de bacterias que producen insulina destinada al tratamiento de los diabéticos.

Los plásmidos usados en ingeniería genética suelen contener uno o dos genes que les confieren resistencia a antibióticos. Estos se utilizan como chivatos de las células en las que se ha integrado el vector y permiten seleccionar clones recombinantes. Así, si añadimos el antibiótico al cultivo, las bacterias que tienen el plásmido con el gen deseado también tienen el gen de resistencia al antibiótico y no mueren, pero las que han escapado a la introducción del plásmido carecen también del gen resistente al antibiótico y mueren. De esta forma nos quedamos con el cultivo solo de bacterias portadoras del gen. Hay otros métodos de selección además de la resistencia a antibióticos, como los basados en fluorescencia o en proteínas que destruyen las células sin uso de antibióticos. Estos nuevos métodos de selección de plásmidos son de uso frecuente en agrobiotecnología, debido a la fuerte crítica de grupos ecologistas contra la posibilidad de presencia de antibióticos en los organismos modificados genéticamente.

• Virus: El proceso es similar, se trata de insertar el gen deseado en el ADN vírico y a continuación introducir el virus en el organismo en el que queremos introducir dicho gen.

Se utiliza este vector cuando se trabaja con células superiores, animales y vegetales. Se suele utilizar el SV40, un virus que infecta a las células de mono.

Los virus son capaces por sí solos de perforar la membrana celular e inyectar su material genético dentro. El ADN del virus viaja hasta el núcleo de la célula y se introduce en su ADN. La célula transcribe el gen del virus como si fuera uno de los suyos y sintetiza nuevos virus que salen a infectar a otras células.

Si este virus ha sido previamente manipulado y le hemos introducido el gen que deseamos, este gen será introducido junto al ADN del virus en la célula, en el ADN celular. De esta forma estas células han sido modificadas genéticamente, son transgénicas porque portan el gen de otro organismo y empiezan a sintetizar el factor de coagulación VIII, o la insulina o cualquiera que sea la proteína codificada en el gen que se le ha introducido.

2.2. El Proceso de la Ingeniería Genética

Se lleva a cabo de la siguiente manera:

1ª. El ADN que contiene el gen deseado se corta con un tipo de enzimas de restricción.

Gen deseado

CCGATTACGTAGGACTCATTACCTGA

GGCTAATGCATCCTGAGTAATGGACT

Enzima de restricción 1 Enzima de restricción 1

CCG ATTACGTAGGACTC ATTACCTGA

GGCTAAT GCATCCTGAGTAAT GGACT

Extremos pegajosos Extremos pegajosos

2ª. Se corta el ADN del vector con las mismas enzimas de restricción, de forma que los puntos de corte serán complementarios.

Bacteria

ADN del plásmido (vector) ADN cromosómico

GTACTGATTAGCATCG

CATGACTAATCGTAGC

Enzima de restricción 1

GTACTG ATTAGCATCG

CATGACTAAT CGTAGC

Extremos pegajosos

3ª. Se unen el fragmento de ADN del gen deseado al vector mediante las ligasas.

GTACTGATTACGTAGGACTCATTAGCATCG

CATGACTAATGCATCCTGAGTAATCGTAGC

ADN del plásmido Gen deseado ADN del plásmido

Plásmido recombinado con el gen deseado

4ª. La molécula resultante es un ADN recombinante (se ha recombinado el gen que procedía de un ADN con el ADN del vector). Se introduce este ADN recombinante en una célula huésped.

ADN cromosómico

Transformación

Bacteria Escherichia coli Bacteria con el ADN modificado

(Huésped)

5ª. La célula huésped, normalmente una bacteria, se divide muchas veces, obteniéndose una población de células idénticas que contienen todas ellas el gen deseado.

6ª. El gen deseado puede después recuperarse de las células huésped, purificarse y analizarse.

Por este proceso, por ejemplo, se ha logrado introducir el gen que lleva la información para la producción de insulina en bacterias (células huésped) y, al dividirse estas muchas veces, se ha obtenido mucha cantidad de insulina pura. La insulina que se inyectan los diabéticos se fabrica así por ingeniería genética.

3. Aplicaciones de la Ingeniería Genética

Las aplicaciones de la ingeniería genética son numerosas. Algunas de dichas aplicaciones son la obtención de organismos genéticamente modificados (OMG) o transgénicos y la terapia génica.

La formación y utilización de los organismos genéticamente modificados o transgénicos forman parte de la llamada biotecnología. En un sentido más amplio, el término biotecnología se aplica a todo el conjunto de procesos industriales que utilizan seres vivos. Así, la producción de queso, de yogur y de vino, por ejemplo, pueden considerarse procesos biotecnológicos, ya que utilizan seres vivos (bacterias y levaduras) para su producción. En un sentido más estricto, la biotecnología designa aquellos procesos industriales que utilizan organismos genéticamente modificados, es decir, organismos transgénicos.

3.1. Organismos Genéticamente Modificados (OMG) o Transgénicos

Los organismos genéticamente modificados (OMG), también llamados organismos transgénicos, son bacterias, hongos, animales y plantas a los que se les ha introducido un gen procedente de otro organismo o transgén.

Para introducir un transgén en un organismo determinado se utilizan vectores o vehículos de transporte, como algunos virus o plásmidos bacterianos. Una vez introducido el transgén, su información será transcrita y traducida, dando lugar a la misma proteína en el organismo transgénico que la elaborada en el organismo del que ha sido transferido dicho transgén.

La utilización de estos organismos transgénicos cada vez es más frecuente y con ello se persigue la producción de proteínas útiles o la obtención de variedades de plantas y animales con alguna nueva característica de interés para las personas.

3.1.1. Microorganismos Transgénicos

Los microorganismos transgénicos se utilizan para la obtención de productos industriales, farmacéuticos y médicos y para la mejora del medio ambiente.

– Productos industriales, farmacéuticos y médicos

Para este fin se utilizan bacterias y levaduras principalmente, a las que se les introduce el gen que lleva la información de la proteína que queremos obtener. De esta forma se logran obtener grandes cantidades de la proteína, evitando el riesgo de contaminación del producto por moléculas tóxicas u organismos patógenos.

Actualmente se obtienen así:

• La insulina, necesaria para los diabéticos, desde 1982. Fue el primer producto obtenido de esta forma. Hasta entonces los diabéticos debían inyectarse insulina extraída de páncreas de vaca o de cerdo.

Hoy en día se obtiene la insulina humana a partir de levaduras y bacterias transgénicas, sin ningún riesgo para la salud.

• Muchos antibióticos.
• La hormona del crecimiento humano, necesaria para el tratamiento de personas con esta deficiencia.
• El factor VIII de coagulación, necesaria para el tratamiento de las personas hemofílicas.
• Las enzimas de los detergentes que disuelven y degradan selectivamente las manchas de la ropa son producidas por bacterias y levaduras transgénicas.

– Mejora del medio ambiente

La utilización de microorganismos transgénicos también cuenta con aplicaciones destinadas a reducir el impacto medioambiental de la actividad humana. La utilización de microorganismos genéticamente modificados o transgénicos para eliminar la contaminación ambiental se llama biorremediación.

Las aplicaciones que se llevan a cabo son:

• La eliminación de las mareas negras mediante la utilización de bacterias capaces de digerir los hidrocarburos del petróleo, transformándolos en sustancias menos o nada contaminantes.
• La eliminación de metales pesados. Se han logrado obtener bacterias capaces de vivir en presencia de metales pesados y eliminarlos de los ecosistemas mediante diversas reacciones químicas.
• La producción de biocombustibles (biodiésel y bioetanol) a partir de levaduras, aunque también se ha conseguido obtener a partir de cultivo de cereales y oleaginosas transgénicas. Estos combustibles contaminan menos que los combustibles fósiles.
• La producción de biogás a partir de bacterias transgénicas.
• La producción de plásticos biodegradables. Pueden producirse y ser descompuestos por bacterias transgénicas. El uso de estos plásticos puede ayudar a reducir la necesidad de vertederos nuevos, donde se acumulan plásticos que no se degradan.

Los biotecnólogos intentan conseguir microorganismos transgénicos para eliminar los desechos muy tóxicos de la minería.

3.1.2. Plantas Transgénicas

Mediante las técnicas de ingeniería genética se han conseguido plantas transgénicas con distintos fines.

Se han conseguido:

• Plantas resistentes a los herbicidas: Actualmente se han modificado genéticamente plantas como la soja, el algodón y el maíz, a las que se les ha introducido un gen que las hace resistentes a herbicidas, de forma que pueden crecer mientras que se destruyen las malas hierbas por el uso de herbicidas.
• Plantas resistentes a plagas: Muchas frutas y verduras son resistentes a las plagas de insectos gracias a que se les ha introducido unos genes bacterianos que producen veneno muy tóxico para los insectos, pero no para las plantas ni para las personas.

Otras plantas son capaces de producir toxinas, antibióticos y otras sustancias que atacan a los microorganismos.

Estas características han reducido la necesidad de fumigar los campos de cultivo con productos químicos.

• Plantas resistentes a las heladas, sequías o al exceso de acidez y salinidad del suelo: En plantas como las fresas transgénicas, se ha introducido un gen de un pez ártico, que produce proteínas anticongelantes que impiden la formación de hielo. También se han conseguido variedades de trigo y arroz tolerantes a la sal.
• Plantas que retrasan la maduración de su fruto: Se han desarrollado plantas que producen frutos que al madurar no se ablandan, como es el caso de las tomateras.
• Plantas con mejor valor nutritivo: Se han conseguido plantas de arroz amarillo con provitamina A y que en el cuerpo humano se convierte en vitamina A. El arroz dorado, más nutritivo, podría ayudar a evitar la deficiencia de esta vitamina a las personas que dependen del arroz como alimento principal.
• Plantas que producen sustancias de interés farmacológico: Las plantas también pueden modificarse para obtener proteínas humanas de uso médico y proteínas virales para ser utilizadas como vacunas.
• Plantas que producen biodiésel: Hay cultivos de cereales y oleaginosas modificados genéticamente que producen biodiésel.

3.1.3. Animales Transgénicos

Los animales transgénicos llevan en sus células algún gen procedente de otro organismo. El transgén se inserta en el ADN del animal hospedador mediante diferentes mecanismos, por ejemplo, por microinyección en un óvulo fecundado.

La utilización de animales transgénicos no se encuentra en fases tan avanzadas como en las plantas, debido a que las funciones biológicas de los animales son más complejas y los ciclos reproductivos más largos que los de los vegetales.

Hoy en día existen ratas, pollos, conejos, cerdos, vacas, ovejas, cabras y peces transgénicos, si bien por ahora no se producen para el consumo humano.

Las aplicaciones de los animales transgénicos son variadas:

• Aumentar la calidad y la cantidad de la producción ganadera: Creando vacas que se desarrollan en menos tiempo, ovejas con mejor calidad de lana, cerdos con carne más magra, salmones que pueden crecer dos veces más rápido de lo normal, etc.
• Diseñar animales para la investigación (animales knockout): Se trata de obtener animales en los que se sustituye un gen funcional por otro mutante no funcional, con el fin de examinar los efectos que este tipo de experimento tiene sobre el animal y poder conocer la función que desempeña el gen.

Los ratones son los organismos más utilizados en ingeniería genética. Son modelos ideales para estudiar determinadas enfermedades en las personas porque la mayoría de sus genes actúan de una forma muy parecida a la de los genes humanos. Su manipulación puede ayudar a conocer, por ejemplo, el funcionamiento de los genes que provocan el cáncer y así comprender la evolución de esta enfermedad.

• Fabricar órganos de animales para trasplante (xenotrasplantes): Hoy en día la cirugía de trasplantes se enfrenta a un gran obstáculo: la demanda de órganos supera las existencias, ya que no hay bastantes donantes. Este problema se podría resolver realizando trasplantes de órganos procedentes de otra especie o xenotrasplantes.

La especie idónea para ello parece ser el cerdo, porque sus órganos tienen un tamaño parecido a los del ser humano y son fáciles de criar. Sin embargo, no se puede trasplantar sin más el órgano de un cerdo a una persona, ya que el organismo de la persona lo reconocería como extraño y lo rechazaría.

Los ingenieros genéticos trabajan en un programa para obtener cerdos transgénicos a los que se inducen modificaciones en sus características inmunitarias, de manera que si alguno de sus órganos se trasplantara a una persona, el organismo de esta lo reconocería como humano y se evitaría su rechazo.

• Crear granjas farmacéuticas: Los animales transgénicos han sido también diseñados para producir una gran cantidad de fármacos o moléculas biológicas que se emplean en medicina.

Se puede insertar un transgén que codifica la fabricación de una proteína específica humana, como la insulina, el factor VIII de coagulación, etc., en el ADN de ovejas, vacas o cabras, de manera que el producto se secreta a través de la leche, de donde se extrae y purifica.

3.2. Terapia Génica

La terapia génica tiene como objetivo tratar, curar y prevenir enfermedades producidas por un solo gen defectuoso introduciendo en el paciente un gen terapéutico o funcional.

La inserción del gen funcional pretende reemplazar el gen defectuoso y reparar una anomalía génica, o bien proporcionar a esas células una nueva función que cubra las insuficiencias mostradas por las células de un tejido determinado.

Existen dos tipos de terapia génica:

• Terapia génica somática: Con ella se intenta curar una enfermedad introduciendo un gen terapéutico en células somáticas del organismo. Las células somáticas son todas las células que no son reproductivas, es decir, que no son gametos.

Para introducirlo se utiliza como vector generalmente un virus.

Hay varias maneras de transferir estos virus, entre ellas tenemos:

• Transferencia en el laboratorio (ex vivo): Se extraen algunas células del tejido afectado, se exponen en el laboratorio al virus modificado genéticamente que porta el gen terapéutico (curativo, que funciona correctamente). El virus introduce dicho gen en las células del tejido afectado y estas son modificadas de forma que el tejido se cura y se vuelve funcional. Seguidamente, estas células son introducidas de nuevo en el organismo que, mediante su acción, será del todo curado.
• Transferencia directamente en las células del organismo (in vivo): El virus portador del gen funcional es inyectado en la sangre del paciente, desde donde llega a las células afectadas para curarlas, o bien se inyecta directamente en el tejido afectado para su curación.
• Terapia génica de la línea germinal (reproductora): Consiste en introducir el gen terapéutico en un óvulo fecundado. De este modo, el gen terapéutico formará parte del ADN de todas las células del cuerpo.

Aunque este tipo de ingeniería genética se realiza en ratones de laboratorio, hasta la fecha no se ha hecho en seres humanos.

La terapia génica de la línea germinal, que trata de corregir defectos tanto en el paciente como en las generaciones futuras, también se asocia con problemas éticos complejos. Muchas personas, desde distintos sectores sociales, creen que la manipulación de los genes humanos se acercaría demasiado a diseñar bebés a la carta o a la eugenesia, que es la práctica deliberada de la mejora genética de la humanidad.

Además de los problemas éticos, se deben superar enormes barreras técnicas antes de desarrollar todo el potencial de la terapia génica para curar enfermedades hereditarias.

Actualmente, se está investigando sobre la utilización de células transgénicas como terapia para ciertos tipos de cáncer, diabetes, alzhéimer o párkinson.

4. Células Madre

Cada célula de nuestro cuerpo tiene en su núcleo todo el material genético necesario (ADN completo) para convertirse en cualquier otra célula de nuestro cuerpo. Pero al estar ya especializadas han perdido esta capacidad.

Una vez producida la fecundación del óvulo por el espermatozoide, la célula huevo o cigoto empieza a dividirse rápidamente dando lugar a nuevas células.

A medida que el cuerpo se desarrolla a partir del óvulo fecundado en el momento de la concepción, las células deciden: “Yo seré una neurona”, “Yo seré un osteocito o célula ósea”, “Yo seré una célula de la piel”… Es decir, se produce la especialización celular y para ello desactivan algunos genes y activan otros.

Y a medida que avanza este proceso, la vuelta atrás es irreversible.

4.1. Células Madre: Definición y Tipos

Las células madre son células indiferenciadas o escasamente diferenciadas que poseen la capacidad de regenerar uno o más de los tipos de células que constituyen un ser vivo.

Se clasifican según su origen en dos grupos:

Embrionarias o troncales: Son las que forman parte de un embrión y son capaces de generar todos los diferentes tipos celulares del organismo. Son conocidas también como células pluripotenciales.

Adultas: Son células presentes en el adulto capaces de generar células especializadas de diferentes tejidos, pero no todos. Su función es regenerar tejidos en continuo desgaste, como la piel o la sangre. Son conocidas también como células multipotenciales.
Diferencias Células madre embrionarias Células madre adultas Pluripotenciales Multipotenciales Más versátiles Menos versátiles Muy numerosas Poco numerosas y repartidas por todo el cuerpo Fáciles de obtener Difíciles de obtener Favorecen el crecimiento celular descontrolado y la aparición del cáncer Crecimiento celular normal y no crean masas tumorales Se obtienen destruyendo embriones. Conlleva problemas éticos Se obtienen de tejidos de adultos o del cordón umbilical sin necesidad de destruir embriones. No conlleva problemas éticos.